Oligonucleotidi antisenso (ASO) ma anche terapia genica e altre molecole attualmente in fase di studio, alcune delle quali per somministrazione orale. Ne parla la dott.ssa Caterina Mariotti (Milano).

L’interruzione dello studio di Fase III Generation HD1 ha provocato uno scombussolamento nella Comunità Huntington ma da un fallimento possono giungere conoscenze importanti per ottenere nuovi futuri successi. Lo spiega Marco Pacifici (Roche).

Negli Stati Uniti è in corso uno studio clinico di Fase I/II che, se la sicurezza e la tollerabilità del prodotto saranno confermate, nel giro di alcuni anni potrebbe tradursi in una risposta concreta alla malattia.

L'analisi di sperimentazionicliniche.it pubblicata sul terzo rapporto OSSFOR (OSServatorio dei Farmaci ORfani). 

La malattia di Huntington (HD) è una patologia rara, di tipo ereditario e degenerativo, che causa movimenti continui e scoordinati, disturbi cognitivi e del comportamento, il cui esordio avviene intorno ai 40-50 anni. La trasmissione della malattia è ereditaria.

La Sindrome di Sjögren è una malattia infiammatoria sistemica e cronica, di carattere autoimmune di cui non sono ancora ben note le cause scatenanti. 

Roma – Le sindromi da iperaccrescimento sono un gruppo di malattie molto gravi e disabilitanti, che possono riguardare mani, braccia, gambe, piedi, volto o organi interni. Per trovare una terapia a queste rarissime malformazioni si sta puntando su un farmaco già utilizzato in ambito oncologico: il miransertib.