• Un’analisi mondiale e un commento della situazione italiana con il prof. Aldo Pietro Maggioni, direttore Centro Studi della Fondazione Per il tuo Cuore di ANMCO e membro del comitato scientifico di Osservatorio Trial.

  • La trasparenza dei dati, le approvazioni di emergenza e il ruolo delle multinazionali del farmaco sembrano punti deboli del processo di valutazione ma non è affatto così. Lo spiegano il prof. Gilberto Corbellini (Roma) e il prof. Michele De Luca (Modena).

  • AFI e SIMeF coinvolgono diversi attori per discutere del giusto equilibrio tra controllo/gestione dei dati e la privacy dei pazienti.

  • Un riferimento per la ricerca del miglior programma di formazione universitaria.

    I programmi di formazione universitaria per le figure professionali che gestiscono il processo della ricerca clinica sono numerosi e distribuiti a livello nazionale. In questa scheda riportiamo alcuni dei più importanti master sulla ricerca clinica attivi nel nostro paese.

    Potete segnalare un Master eventualmente non presente in questa lista scrivendo a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

    Titolo Master Università Livello Città
    Master Data Management e Coordinamento delle Sperimentazioni Cliniche Università del Piemonte Orientale (sede Alessandria) I livello Alessandria
    Evidence-Based Practice e Metodologia della Ricerca Clinico-Assistenziale Università degli studi di Bologna I livello Bologna
    Governance del trial clinico Università degli studi di Catania II livello Catania
    Medicina e salute di genere: dalla ricerca di laboratorio alla clinica e all'organizzazione sanitaria Università degli studi dell'Aquila II livello l'Aquila
    Master in ricerca clinica Università degli studi di Milano Statale in collaborazione con Istituto Mario Negri I livello Milano
    Master in Ricerca e Sviluppo Preclinico e Clinico dei Farmaci Università degli studi di Milano Bicocca in collaborazione con SIMeF II livello Milano
    Master in Data Management per la Ricerca Clinica Università degli studi di Milano Bicocca I livello

    Milano

    Metodologia della Ricerca Clinica in Oncologia Università Vita-Salute San Raffaele I livello

    Milano

    Sviluppo preclinico e clinico del farmaco e monitoraggio post-marketing Università degli studi di Napoli Federico II II livello Napoli
    La sperimentazione clinica in oncologia: aspetti clinici, gestionali ed operativi Università di Padova e Università di Verona I livello Padova
    Ricerca preclinica e clinica Università di Parma II livello Parma
    Sperimentazione clinica dei farmaci in medicina interna, ematologia e oncologia Università di Pisa II livello Pisa
    Ricerca clinica, open innovation e market access nell’era digitale Università Campus Bio-Medico di Roma II livello Roma
    Ricerca clinica: metodologia, farmacovigilanza, aspetti legali e regolamentari Università Sapienza II livello Roma
    Assistente alla ricerca clinica Università Cattolica del Sacro Cuore I livello Roma
    Sviluppo preclinico e clinico del farmaco: aspetti tecnico-scientifici, regolatori ed etici Università Cattolica del Sacro Cuore II livello Roma
    Sperimentazione clinica: aspetti regolatori, gestionali e operativi - Major del Master in Management della filiera della salute Luiss Business School II livello Roma
    Gestione della sperimentazione clinica in ematologia e oncologia Università di Roma Tor Vergata in collaborazione con Fondazione GIMEMA I livello Roma
    Sperimentazione Clinica, Accesso al Farmaco e Outcome Research Università degli studi di Salerno II livello Salerno
    Drug development - Industrial and clinical application Università di Siena II livello Siena
    Discipline regolatorie e market access in ambito farmaceutico e biotecnologico Università degli Studi del Piemonte Orientale II livello Torino
    Ricerca Clinica e Medical Affairs: Farmaci e Medical Devices Università degli studi Guglielmo Marconi II livello on-line
  • Gilead compie un balzo in borsa a seguito della pubblicazione di dati preliminari sul remdesivir.

  • Martedì 21 Aprile si terrà un webinar organizzato da AFI (Associazione Farmaceutici Industria) per discutere dell'impatto che l'emergenza COVID-19 ha creato nel mondo della sperimentazione clinica.

  • Il protocollo giunto sul tavolo dell’AIFA prevede l’impiego di anakinra ed emapalumab (entrambi prodotti da SOBI) per il trattamento delle complicanze di COVID-19.

  • Il diritto alla privacy è un tema molto sentito al giorno d’oggi, soprattutto in un contesto caratterizzato dalla pervasiva invandenza di tecnologie che la mette a rischio. Un argine a questa invadenza è stata posto con lo sviluppo di un regolamento europeo, il GDPR (General Data Protection Regulation), che dal 2016 detta i principi base per la protezione dei dati dei cittadini europei.

    In Italia questo regolamento è stato prima recepito nalla sua interezza, poi modificato in alcune alcune parti tramite decreto, creando non pochi problemi allo svolgimento di alcuni tipi di ricerca clinica, in particolare quella osservazionale. 

    È su questo tema che recentemente Celeste Cagnazzo, Study Coordinator presso il Dipartimento Patologia e Cura del Bambino “Regina Margherita” della Azienda Ospedaliera Città della salute di Torino nonché presidente del GIDM (Gruppo Italiano Data Manager) e membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Trial, ha pubblicato una lettera su the Lancet Oncology lanciando un grido di allarme per la peculiare situazione Italiana. L’abbiamo quindi raggiunta per approfondire il tema e farci spiegare quali siano le criticità di questa situazione.

    Partiamo innanzitutto da un concetto chiave: la posizione che lei sostiene è contro il GDPR?

    Certamente no. Il Regolamento 2016/679 (GDPR) è nato sicuramente con intenti nobili. In un’epoca come questa, che ormai possiamo definire digitale un po' in tutti gli ambiti della nostra vita, il problema dell’utilizzo non autorizzato e a fini di lucro, da parte aziende private, dei dati personali degli utenti doveva necessariamente essere regolamentato. Questo per garantire la massima tutela dei diritti e delle libertà fondamentali dei cittadini Europei. 

    Nell’ambito della ricerca, però, questo si è tradotto nella necessità di chiedere un nuovo consenso al pazienti tutte le volte che suoi dati vengono trattati per una finalità differente rispetto a quella per cui erano stati precedentemente raccolti, pur continuando a trattarli in maniera pseudoanomima.

    Facciamo un esempio?

    Immaginiamo di disegnare uno studio retrospettivo per il quale abbiamo necessità di analizzare dati già presenti in cartella clinica, raccolti sia per normale pratica clinica che per una ricerca. Ovviamente, per entrambi i casi, il paziente avrà già firmato un apposito modulo per il trattamento dati ma ciò non conta e noi siamo costretti a chiedere un terzo consenso in quanto la finalità di trattamento è diversa dalle precedenti. 

    Al di là della ridondanza delle procedure e, spesso, di conseguenti problemi logistici/amministrativi, si pone un grosso problema anche di natura etica; è davvero necessario che io chiami parenti di pazienti che con ogni probabilità sono deceduti? Pensiamo ad esempio agli studi condotti su pazienti pediatrici in cui in ogni caso i genitori sono gli interlocutori diretti.

    Questa restrizione è direttamente collegata al GDPR?

    Non del tutto. In passato, con una prescrizione del 2016, il Garante aveva dato la possibilità, in casi particolari (es: motivi etici e pazienti deceduti) di poter procedere anche in assenza del consenso dell’interessato. Poi, nonostante il GDPR dovesse essere semplicemente implementato negli stati Membri senza ulteriori passaggi, in Italia è stato emanato il Decreto Legislativo 10 agosto 2018, n. 101. 

    Quindi ora, anche negli stessi casi particolari citati nella precedente prescrizione del 2016, è necessaria una preventiva autorizzazione alla ricerca da parte del Garante per la Privacy Italiano. 

    Il che, immagino, comporti una notevole complicazione dello studio. 

    Molto di più. Immaginiamo lo studio retrospettivo di prima che deve esaminare i dati di una popolazione di pazienti ormai, purtroppo, deceduti.  Oggi come oggi sono obbligata ad inviare una specifica richiesta di autorizzazione al garante, il quale ha 45 giorni per darmi una risposta. 

    E se il Garante non risponde in tempo? 

    Vale il silenzio dissenso, quindi la ricerca non si potrà fare. Ma esiste una sorta di eccezione per gli istituti come gli IRCSS che hanno come obiettivo istituzionale quello della ricerca. In quel caso si da in qualche modo per scontato che il paziente abbia dato un consenso ab inizio per l’utilizzo dei suoi dati ai fini di ricerca. 

    Questa dualità di trattamento tra Ospedali/Università e IRCSS la osserviamo anche in altri ambiti della ricerca ma, dati alla mano, non sembra completamente giustificata. La ricerca non si svolge solo negli IRCSS, non crede?

    Si, a voler essere diplomatici. Innanzitutto dovremmo smettere di pensare che la buona ricerca si faccia solo negli IRCSS, quindi non vedo perché il legislatore debba mettere in piedi iter differenti. Poi, forse, sarebbe utile ricordare che la ricerca, per definizione, è uno scenario in continuo mutamento, e già solo il lasso di tempo tra la fase di ideazione di uno studio e la sua reale partenza (lasso, ahimè, piuttosto lungo a causa di numerose e spesso inutili richieste burocratiche) è soggetto a nuove scoperte che potrebbero tradursi in nuove finalità di trattamento (banalmente nuove metodiche di processamento campioni biologici). Come si possono, quindi, definire a priori tutte le possibilità future? 

    Ed infatti il GDPR a questo aveva pensato, introducendo dei Considerando (primo tra tutti il 33) che invitavano espressamente a trattare l’ambito di ricerca in maniera differente rispetto a tutti gli altri. Del resto ci avviciniamo (finalmente!) alla piena applicazione del Regolamento 536/2014 che parla di one time consent, di fatto aprendo alla possibilità di utilizzo dati per finalità secondarie rispetto a quelle per cui sono state raccolte. E ancora mi chiedo, il Garante ha davvero pensato alla mole di lavoro che avrebbe se tutti dovessimo seguire il Decreto 101? Fermo restando che non sono sicura possa contare, al proprio interno, su personale esperto in ambito di ricerca che possa portare avanti una valutazione davvero assennata. 

    Un dubbio che apre scenari foschi, anche in considerazione del previsto silenzio/dissenso nei temini previsti. E tutto questo come viene visto dal punto di vista dei pazienti? 

    Mi piacerebbe che fosse spiegato a loro, in termini semplici, tutto questo. Siamo sicuri che ritengano necessario essere disturbati continuamente per firmare nuovi consensi invece di, in qualche modo, “donare” i propri dati e campioni biologici per far progredire il progresso scientifico? Tutto fatto salvo, ovviamente, la stretta tutela dell’anonimato. 

    Siamo onesti, siamo tutti abbastanza schiavi di social network e relative applicazioni e non mi sembra che ci poniamo questi grossissimi problemi a cedere i nostri dati per vedere come sarà la nostra faccia tra 20 anni. E ancora una volta temo si sia perso di vista il contesto; siamo sul filo del rasoio tra l’etica individuale, con la necessità di tutelare i dati personali del singolo, e quella collettiva, caratterizzata dalla necessità di un progresso scientifico di cui beneficerebbero anche i singoli individui. E mi sembra che la bilancia in questo momento non sia per nulla in equilibrio. 

    Cosa possiamo fare?

    Beh certamente essere maggiormente consapevoli della problematica, perché non sono sicura che ci sia una grossa formazione a riguardo, ma soprattutto fare squadra. Sicuramente è un problema che affligge quasi esclusivamente la ricerca accademica, ed è proprio in un contesto accademico che il malcontento dovrebbe essere trasformato in un movens che porti per lo meno a far ragionare il Garante.

    Anche perché, e con questo lancio l’ennesima provocazione, occuparsi del problema GDPR significa comprendere che la ricerca osservazionale non è una ricerca di serie B e merita la stessa “dignità scientifica” (anche e soprattutto in ambito regolatorio) pari a quella degli studi interventistici farmacologici. 

  • Negli ultimi 12 giorni, data dell'ultima analisi, il numero di studi clinici è raddoppiato, superando quota 200

  • L'Agenzia Italiana del Farmaco ha pubblicato sul proprio sito una pagina su cui verranno inseriti tutti i documenti e le informazioni riguardanti le sperimentazioni cliniche dedicate al COVID-19

  • Sul New England Journal of Medicine pubblicati i risultati del primo studio clinico di lopinavir-ritonavir per COVID19

  • Fino a pochi anni fa, la mielofibrosi era considerata una patologia causata solamente da alterazioni tumorali del midollo osseo ma grazie alla genetica, la biologia molecolare e l’immunologia, si è visto che esistono ulteriori meccanismi che concorrono allo sviluppo della malattia: l’infiammazione e l’alterazione delle funzioni del sistema immunitario. Queste scoperte hanno indirizzato la ricerca farmacologica in altre direzioni e, nei prossimi anni, i pazienti affetti da mielofibrosi potranno beneficiare di nuove terapie che al momento sono in fase di studio e mostrano risultati promettenti. Abbiamo intervistato Alessandro Lucchesi, medico specialista in ematologia presso l’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori di Meldola, che ci regala una panoramica sulle terapie sperimentali più promettenti.

    La mielofibrosi fa parte delle neoplasie mieloproliferative croniche ed è caratterizzata da una componente cellulare e una fibrotica. Nel midollo osseo le cellule staminali ematopoietiche, che danno origine a tutte le cellule del sangue, proliferano in modo incontrollato a partire da una sola cellula che subisce una mutazione genetica (clone tumorale). Inoltre, avviene anche la deposizione di fibre di collagene che formano una sorta di cicatrice, la fibrosi. La fibrosi, progressivamente, sostituisce la parte cellulare e ne consegue una ridotta produzione delle cellule del sangue con sviluppo di anemia (riduzione dei globuli rossi), piastrinopenia (riduzione delle piastrine) e leucopenia (riduzione dei globuli bianchi).

    Come spiega il dottor Lucchesi “tre delle più frequenti e conosciute mutazioni genetiche nella mielofibrosi, chiamate driver, sono quelle dei geni JAK2, CALR e MPL ma, grazie agli studi genetici più recenti, si è scoperto che esistono tante altre mutazioni che possono avere un ruolo fondamentale nella progressione della malattia.”

    Il "Rinascimento" della mielofibrosi

    “Fino a qualche anno fa si interpretava la mielofibrosi solo da un punto di vista oncologico: una condizione nella quale c’è un clone tumorale proliferante che va bloccato e rimesso al suo posto. Ora che si sono acquisite nuove informazioni nei campi della biologia molecolare e dell’immunologia, si è capito che la mielofibrosi assomiglia anche alle malattie reumatiche autoinfiammatorie come l’artrite reumatoide. La progressione della malattia, infatti, non dipende solo dalla componente tumorale ma anche da due meccanismi che sono tipici delle malattie reumatiche: l’infiammazione e la disimmunità, ovvero un’alterazione delle funzioni del sistema immunitario” continua Lucchesi.

    “Stiamo vivendo degli anni di intenso entusiasmo nel mondo della mielofibrosi rispetto al passato che era arido e desertico."

    L’unica conquista ottenuta in ambito farmacologico è stato il ruxolitinib, un inibitore delle chinasi JAK, che viene tuttora utilizzato nella pratica clinica, ma poi ci sono stati diversi anni di silenzio. Le recenti scoperte però hanno consentito di sviluppare nuove terapie sperimentali promettenti soprattutto per le fasi più avanzate di malattia.”

    La mielofibrosi, nelle fasi iniziali, rimane asintomatica e la diagnosi può essere fatta in modo accidentale dopo un’analisi del sangue effettuata per altri motivi. Alla maggior parte dei pazienti viene diagnosticata in fasi più avanzate e si manifesta con sintomi anche gravi come anemia, ingrossamento della milza (splenomegalia) e trombosi. È quindi importante avere a disposizione nuovi farmaci che possano contrastare la malattia più avanzata.

    “Sulla base delle caratteristiche cliniche della patologia e dell’età del paziente si calcola il rischio di aggravamento della mielofibrosi. A seconda del livello di rischio si può decidere per una semplice osservazione senza terapia fino ad arrivare a un atteggiamento molto aggressivo che corrisponde al trapianto allogenico di midollo osseo. Il trapianto è l’unico trattamento che può curare la malattia ma purtroppo ne può beneficiare solo un numero ridotto di pazienti.”

    Nuovi farmaci all’orizzonte

    I pazienti non idonei al trapianto vanno incontro alla terapia farmacologica che si arricchirà di nuove opzioni nel prossimo futuro. “Ci sono, infatti, dei protocolli terapeutici in fase molto avanzata di sperimentazione che possiamo contare di avere in commercio nei prossimi anni. Attualmente diversi farmaci contro la mielofibrosi sono in fase III di sperimentazione clinica come l’imetelstat, un inibitore delle telomerasi, e altri come il parsaclisib, un inibitore di PI3K, che viene somministrato in associazione con ruxolitinib come anche il CPI-0610 che è un inibitore di BET e il navitoclax, un inibitore di BCL-2” continua Lucchesi.

    La PI3K, la telomerasi, le BET e BCL-2 sono proteine coinvolte nella trascrizione del DNA, nella proliferazione e sopravvivenza delle cellule. Bloccando le loro funzioni si possono annientare le cellule tumorali.

    “In fase III di sperimentazione ci sono anche altri inibitori di JAK come il pacritinib che agisce in modo simile a ruxolitinib ma ha come vantaggio una bassa tossicità per la conta piastrinica. Non causando una riduzione del numero delle piastrine si può utilizzare anche nei pazienti che hanno carenza di queste cellule del sangue. Il momelotinib, oltre a inibire JAK, ha anche un’azione antianemica perché riesce a interferire con alcuni meccanismi genetici di regolazione del metabolismo del ferro rendendo disponibile questo elemento essenziale per la produzione dell’emoglobina e quindi dei globuli rossi.”

    “Altri farmaci in sperimentazione sono: gli inibitori di MDM2 che permettono di ripristinare l’apoptosi delle cellule tumorali inducendole a suicidarsi e si prestano a una terapia di combinazione perché hanno un meccanismo complementare a quello degli inibitori di JAK, e gli inibitori di BTK come TL-895 che, interagendo con alcune proteine dell’inflammosoma, un complesso cellulare implicato nella risposta infiammatoria, spengono efficacemente l’infiammazione. Questi ultimi sono quindi farmaci più indicati per pazienti con sintomi infiammatori molto spiccati e con splenomegalia.”

    “Promettenti sono anche gli inibitori multichinasici che agiscono contemporaneamente su più meccanismi patogenetici della mielofibrosi. Tra questi abbiamo l’alisertib, studiato dal gruppo di ricerca guidato dall’ematologo americano John Crispino a Chicago. Anche il selinexor può essere inserito in questa categoria perché pur bloccando l’attività di una sola proteina, l’esportina, riesce a inibire una serie di altre proteine perché essa è fondamentale per la loro funzione.”

    Il futuro della terapia per la mielofibrosi

    “La storia dell’ematologia dimostra che più conoscenze si hanno a disposizione più aumentano le probabilità di produrre delle terapie target che vadano a colpire un bersaglio specifico della malattia senza disturbare le cellule sane” conclude il dottor Lucchesi. “Il futuro del trattamento della mielofibrosi è indirizzato verso la terapia personalizzata, cucita sulle caratteristiche genetiche e cliniche del singolo paziente e non più generica, uguale per tutti.”

  • Dagli Stati Uniti arriva l’annuncio dell’avvio della prima sperimentazione sull’uomo

  • Il numero di studi clinici registrati sulla piattaforma clinicaltrials.gov ha superato quota 100, con un totale di 108 al 17 marzo.

  • Il Centro di coordinamento nazionale dei comitati etici territoriali per le sperimentazioni cliniche sui medicinali per uso umano e sui dispositivi medici comunica che lunedì 24 febbraio 2020 presso l’Auditorium Biagio d’Alba del Ministero della Salute - via Ribotta 5, Roma si terrà l’evento di confronto dal titolo “Promuovere la sperimentazione clinica in Italia. Il ruolo del Centro di Coordinamento Nazionale dei Comitati Etici”.

  • È in corso di svolgimento uno studio internazionale per il trattamento dei pazienti con Cardiomiopatia dilatativa (DCM, dilated cardiomyopathy) sintomatica dovuta alla mutazione delgene LMNA.

    Il gene LMNA, presente sul cromosoma 22 (1q22), codifica per la lamina A/C, una proteina fondamentale dell’involucro nucleare della cellula che, quando mutata, provoca la cardiomiopatia dilatativa familiare con difetto di conduzione. Questa rappresenta una condizione rara, che di solito esordisce all'inizio dell'età adulta o poco più avanti. In alcuni casi la manifestazione della malattia è causa di morte improvvisa, soprattutto nei giovani.

    Il trialclinico "A Study of ARRY-371797 (PF-07265803) in Patients With Symptomatic Dilated Cardiomyopathy Due to a Lamin A/C Gene Mutation", dal numero identificativo NCT03439514, analizza il farmaco ARRY-371797 (PF-07265803) ed è uno studio di fase 3, internazionale, randomizzato e controllato con placebo. Sostenuto dalla Pfizer, lo studio è stato avviato nel 2018 e in 10 dei 12 centri italiani è ancora possibile chiedere di partecipare. Si stima che la sperimentazione terminerà nel 2024.

    Cos’è la cardiomiopatia dilatativa?

     La cardiomiopatia dilatativa è una malattia che compromette la funzionalità cardiaca.È una patologia caratterizzata da una dilatazione di uno o di entrambi i ventricoli. Questa dilatazione causa una contrattilità alterata e un conseguente deficit funzionale. Infatti, il continuo allargamento dei ventricoli causa un declino della funzione ventricolare, seguito da anormalità nel sistema di conduzione, aritmia ventricolare, tromboembolismo e arresto cardiaco e morte. Senza un trapianto di cuore, la probabilità di sopravvivere è scarsa.

     

    Quali sono le cause?

    La malattia può essere dovuta a predisposizione genetica: in particolare, è associata con la mutazione nei geni della Desmina (proteina del citoscheletro), Lamina C (proteina della membrana nucleare o della miosina (proteina contrattile).

    Altre cause includono miocardite infettiva (virale, malattia di Chagas, malattia di Lyme), cardiopatia ischemica, ipertensione, trattamento farmacologico (es. antracicline), abuso di alcol, infezione da HIV, cardiomiopatia peripartum, o patologia infiltrativa.

    Disegno dello studio e obiettivi

    La ricerca prevede la partecipazione 109 centri clinicidislocati in tutto il mondo e il coinvolgimento di 160 pazienti che saranno divisi in 2 gruppi di trattamento:

    • un gruppo riceverà il farmaco ARRY-371797 (PF-07265803)
    • un gruppo riceverà il trattamento placebo

    La ricerca sarà condotta in 2 fasi:

    • La prima parte prevede un trattamento in doppio cieco, quindi né i pazienti, né gli sperimentatori saranno in grado di conoscere il tipo di trattamento assegnato.
    • La seconda parte sarà in open label, cioè in aperto,durante il quale sia i partecipanti sia gli sperimentatori sapranno identificare il trattamento assegnato.

    Sia il gruppo con farmaco attivo che quello con placebo riceveranno una compressa per via orale, due volte al giorno. Nel gruppo attivo si somministrerà un totale di 400 mg di farmaco

    L’obiettivo primariodello studio è misurare il cambiamento nel test del cammino di 6 minuti (6-minute walk test,6MWT), che misura la distanza camminata in 6 minuti su una superficie dura e piana, dopo 24 settimane rispetto all’ingresso nello studio.

    Gli obiettivi secondari prevedono la misurazione di diversi parametri, rispetto al basale:

    • 6MTWT, alla settimana 4 e 12
    • questionario KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), che misura diverse condizioni del paziente, dalla forma fisica ai parametri clinici fino alla socialità e qualità di vita, alle settimane 12 e 24
    • Misurazione PGI-S (Patient Global Impression score of Severity) dei sintomi dell'insufficienza cardiaca e delle limitazioni dell'attività fisica, alle settimane 12 e 24
    • Misurazione PGI-C (Patient Global Impression score of Change) dei sintomi dell'insufficienza cardiaca e delle limitazioni dell'attività fisica, alle settimane 12 e 24
    • Valutazione dell’impatto del farmaco verso la sopravvivenza globale, la sicurezza, il peggioramento delle condizioni cliniche
    • Misurazione, alla settimana 4, 12 e 24, del frammento amminoterminale del pro peptide natriuretico di tipo B (NT-proBNP). Questi peptidi sono normalmente prodotti dal cuore in caso di sollecitazioni e si rivelano utili nel valutare una condizione di insufficienza cardiaca.

     

     

    Come partecipare allo studio

     

    Per poter far parte dello studio è necessario avere almeno 18 anni e ed essere affetti da cardiomiopatia correlata alla proteina lamina A/C (LMNA) sintomatica di Classe II/III/ o Classe IV.

    Saranno invece esclusi coloro i quali presentano, ad esempio, altre forme di cardiomiopatia o anomalie anatomiche cardiache, malattie coronarica, valvolare clinicamente significativa.

    Sono previsti ulteriori criteri clinici di inclusione ed esclusione che devono essere valutati dal medico di riferimento.

    Dove Rivolgersi

    Lo studio internazionale coinvolge 109 centri in 10 diversi stati. I centri clinici italiani coinvolti sono 12 in totale, di cui 10, al momento, sono ancora aperti al coinvolgimento dei pazienti.

     

    Ospedale Di Cattinara

    Accetta pazienti

    Trieste, Friuli-venezia Giulia, Italy, 34149

    Azienda Ospedaliera Sant'Andrea

    Accetta pazienti

    Roma, Lazio, Italy, 00189

    Ospedale Santa Maria Della Misericordia Perugia

    Accetta pazienti

    Perugia - Località S. Andrea Delle Fratte, Perugia, Italy, 6132

    Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

    Non accetta pazienti

    Pavia, PV, Italy, 27100

    Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi

    Accetta pazienti

    Firenze, Toscana, Italy, 50134

    A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia

    Accetta pazienti

    Perugia, Umbria, Italy, 06156

    AO Ospedale Policlinico Consorziale di Bari

    Accetta pazienti

    Bari, Italy, 70124

    Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari

    Accetta pazienti

    Bari, Italy, 70124

    Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia

    Non accetta pazienti

    Brescia, Italy, 25123

    Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi

    Accetta pazienti

    Firenze, Italy, 50134

    IRCCS Pavia - Istituti Clinici Scientifici Maugeri

    Accetta pazienti

    Pavia, Italy, 27100

    Presidio Ospedaliero Madonna del Soccorso

    Accetta pazienti

    San Benedetto del Tronto, Italy, 63074

     

     

    Chi contattare

    Per avere ulteriori informazioni riguardo lo studio occorre contattare l’azienda farmaceutica Pfizer (contatti in inglese):

    Call center: 1-800-718-1021

    Email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

    Per sapere qual è il centro più vicino a te, clicca qui:

    https://pmiform.com/clinical-trial-info-request?StudyID=ARRAY-797-301

  • La ricerca clinica rappresenta un momento fondamentale per la promozione della salute nel Paese, per la possibilità di proporre e testare le più recenti innovazioni, e più in generale di fornire un impulso alla appropriatezza degli interventi sanitari. La legge 3/2018 ha tra i suoi principali obiettivi il riordino della normativa riguardante la ricerca clinica, e come tale rappresenta una rilevante opportunità di adeguamento del sistema di ricerca nel nostro Paese, per valorizzare le potenzialità esistenti e accrescerne la competitività in un panorama sempre più globalizzato e complesso.

  • La ricerca clinica è fondamentale perché permette ai pazienti di ricevere cure innovative che, in molti casi come nelle malattie rare, sono l’unica speranza di cura, eleva il livello scientifico e il prestigio di ricercatori e ospedali ed è fonte di ingenti risparmi per SSN. Il modello di sviluppo dei farmaci è cambiato: le start-up (anche spinoff universitari) scoprono o sviluppano nelle primissime fasi nuove molecole e successivamente possono intraprendere delle partnership con le aziende farmaceutiche per ulteriore sviluppo del farmaco.

  • In 4 centri clinici italiani e in altri 45 nel mondo è aperta ai pazienti una sperimentazione clinica, con codice identificativo NCT03377361, che ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di combinazioni di farmaci biologici, come nivolumab e ipilimumab, con trametinib in pazienti con carcinoma del colon-retto che si è diffuso nonostante un precedente trattamento con farmaci antitumorali.

    Cosa è il tumore del colon retto?

    Il carcinoma del colon-retto è un tumore molto frequente e, in Italia, colpisce più di 40.000 persone all’anno. Si sviluppa a partire dal tessuto che riveste la superficie interna dell’ultima porzione di intestino, il colon. Generalmente non è un tumore molto aggressivo e se diagnosticato nelle sue fasi iniziali ha una buona prognosi (sopravvivenza a 5 anni superiore al 65%). Per questo motivo il Sistema Sanitario Nazionale offre uno screening gratuito ai cittadini nelle fasce d’età più a rischio (tra i 50 e i 69 anni). Quando il tumore si diffonde oltre gli strati superficiali del colon diventa più difficile da trattare e può diffondersi e metastatizzare nonostante la terapia antitumorale.

    Come si svolge lo studio clinico?

    Lo studio clinico di fase I/II An Investigational Immuno-therapy Study Of Nivolumab In Combination With Trametinib With Or Without Ipilimumab In Participants With Previously Treated Cancer of the Colon or Rectum That Has Spread, promosso da Bristol Myers Squibb, ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di combinazioni del farmaco biologico nivolumab con trametinib e ipilimumab nei pazienti in cui il carcinoma del colon-retto non ha risposto a trattamento standard.

    Il nivolumab e ipilimumabsono farmaci biologici che agiscono potenziando l’attività antitumorale delle cellule del sistema immunitario e sono utilizzati per trattare diversi tipi di tumori. Il trametinib è una molecola antitumorale già utilizzata nel trattamento del melanoma.

    232 partecipanti, 4 farmaci in studio, 6 gruppi di trattamento

    Lo studio prevede il coinvolgimento di 232 partecipanti che, trattandosi di uno studio randomizzato, verranno suddivisi in modo casuale in 6 gruppi di trattamento: un gruppo riceverà la combinazione nivolumab+trametinib, a quattro gruppi sarà somministrata la combinazione nivolumab+trametinib+ipilimumab in dosi diverse e un gruppo riceverà regorafenib. Regorafenib è un farmaco antitumorale che viene già utilizzato nella pratica clinica come monoterapia del carcinoma del colon-retto metastatico precedentemente trattato.

    Quali sono gli obiettivi dello studio?

    Gli obiettivi primaridegli sperimentatori sono quelli di valutare l’incidenza di effetti tossici che impediscono l’aumento della dose del farmaco (a 23 mesi dall’inizio della somministrazione), l’incidenza di eventi avversi e decessi (a 100 mesi), l’incidenza di variazioni significative nei parametri di laboratorio e il tasso di risposta oggettiva (a 77 mesi).

    Altri obiettivi sono: valutare l’efficacia della terapia nel controllare la malattia, le tempistiche e la durata della risposta al trattamento, l’incidenza degli eventi avversi dopo 100 mesi.

    La sperimentazione terminerà approssimativamente a gennaio 2026.

    Come si può partecipare allo studio clinico?

    I principali criteri che permettono di essere coinvolti nello studio clinico, definiti criteri di inclusione, sono:

    • Essere maggiorenni
    • Avere una diagnosi di adenocarcinoma del colon-retto metastatico precedentemente trattato
    • Avere stabilità dei microsatelliti all’immunoistochimica e/o PCR
    • Performance Status adeguato (valutato con la scala ECOG – Eastern Cooperative Oncology Group)

    I più importanti criteri di esclusione dalla sperimentazione sono, invece:

    • Avere la mutazione BRAF V600E
    • Avere metastasi cerebrali o delle leptomeningi
    • Avere una malattia autoimmune in fase attiva
    • Avere avuto una precedente malattia dell’interstizio polmonare o polmonite
    • Avere allergie ai farmaci utilizzati nello studio.

    Presso quali centri ospedalieri è in corso la sperimentazione clinica?

    l centri clinici italiani coinvolti nella sperimentazione sono:

    Per maggiori informazioni sugli obiettivi dello studio e i criteri di inclusione o esclusione e per valutare la possibilità di partecipazione alla sperimentazione, è necessario che il proprio medico di riferimento prenda visione della scheda dello studio clinico. Per ulteriori informazioni è possibile anche consultare questa pagina.

     

     

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