Le difficoltà nell'arruolamento degli studi clinici: l'esempio delle mielodisplasie

In un recente articolo pubblicato su Cancer si affronta il tema dell’arruolamento dei pazienti negli studi clinici, in particolare nell’ambito delle Mielodisplasie (MDS), oggetto di questo approfondimento. Gli studiosi si concentrano sulla situazione esistente negli USA ma, come vedremo, molti dei temi messi in risalto sono comuni ad ambiti di malattia molto ampi e superano i confini americani.

I dati delle sperimentazioni

Il problema dell’arruolamento negli studi clinici è serio e nel caso degli USA ha numeri preoccupanti: da una parte solo il 3% dei pazienti partecipa ad una sperimentazione clinica, dall’altra circa il 20% delle sperimentazioni non giungono a conclusione e chiudono per mancato arruolamento. Inoltre le analisi indicano che un numero variabile di studi, compreso tra il 20-40% del totale, procede con un tasso di arruolamento più lento rispetto a quello previsto, allungando così i tempi della ricerca.

I ricercatori nell’articolo analizzano l’ambito delle MDS, emblema di una situazione complessa, in cui a fronte di un numero di nuovi malati compreso tra i 60 ed i 150 mila per anno ha un tasso di arruolamento negli studi clinici pari a sole 1500-1800 persone. Perché? Questi alcuni dei temi:

- Malattie concomitanti. La quasi totalità degli studi clinici non consente di arruolare persone che hanno avuto altre forme di cancro. Questo parametro è particolarmente discriminante nel caso delle MDS in cui fino al 20% dei malati possono avere, o aver avuto, una seconda malattia, anche se non legata alla forma mieloide. Queste MDS secondarie presentano peraltro un profilo molecolare che le identifica ad alto rischio e quindi necessiterebbero di una maggiore attenzione nella ricerca di una terapia.

- Logistica. E’ un problema in genere sottovalutato quello del raggiungimento dell’ospedale da parte del paziente. Il numero eccessivo di visite, l’assenza di politiche di rimborso spese o di aiuto logistico possono influire pesantemente sul tasso di abbandono dello studio da parte dei malati, sopratutto degli anziani.

- Sovrastima della popolazione. I medici ricercatori che decidono di partecipare ad uno studio lo fanno sovrastimando, la maggior parte delle volte, il numero effettivo di pazienti che vedranno. Questo comportamento è stato descritto negli anni 70 da Louis Lasagna, per cui questa condizione viene conosciuta come “legge di Lasagna”.

- Criteri di inclusione troppo stringenti. Questo è un altro dei grossi problemi della ricerca clinica su cui una riflessione dei ricercatori è sempre in corso. E’ stato fatto notare infatti che in molti casi i criteri di inclusione ed esclusione, requisiti necessari per poter accedere allo studio clinico, sembrano non essere correlati all’effettiva tossicità del trattamento sperimentale, quanto piuttosto derivanti da una sorta di copia/incolla da precedenti studi clinici.

Per ognuno dei problemi evidenziati esistono possibili soluzioni ma la velocità con cui queste saranno effettivamente implementate non è possibile da prevedere. Possiamo concludere però dicendo che in uno studio disegnato per pazienti normalmente considerati ineleggibili in uno studio convenzionale, è stato dimostrato che i tassi di risposta, tossicità e sopravvivenza si sono dimostrati comparabili con quelli di uno studio “classico”. Segno evidente del possibile margine di miglioramento del sistema.

 


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