La ricerca clinica sulle Malattie Rare è in ottima salute. Aumenta il numero di studi nel nostro paese

L'analisi di sperimentazionicliniche.it pubblicata sul terzo rapporto OSSFOR (OSServatorio dei Farmaci ORfani). 

I risultati comunicati nel corso della presentazione dell'ultimo rapporto OSSFOR, avvenuta nella prestigiosa sala Zuccari presso il Senato della Repubblica a Roma.

Nel rapporto OSSFOR è pubblicata un'analisi sull'andamento della ricerca in Italia per questo settore. "Quello che abbiamo osservato è che la ricerca clinica sulle malattie rare è in salute e in decisa crescita rispetto ai dati degli ultimi due anni - commenta Giulio D'Alfonso, direttore scientifico di sperimentazionicliniche.it - Nel 2018 osserviamo, infatti, un aumento degli studi clinici per ogni fase di studio, con incrementi compresi tra il +20% ed il +58%. Inoltre, a fronte di un aumento complessivo di 102 studi clinici in Italia, ben il 64% di questo incremento interessa la ricerca clinica sulle malattie rare. E' quindi decisamente una buona notizia."

Nel rapporto si fa anche riferimento ad una analisi specifica che interessa i farmaci orfani e che sembrano offrire degli spunti di miglioramento "Sì, perchè in un contesto così favorevole abbiamo deciso di analizzare la situazione più specifica riguardante i farmaci orfani, anche sulla scia del primo rapporto AIFA "Orizzonte Farmaci" da cui sono stati estrapolati i farmaci di cui è attesa l'approvazione entro il 2020 - continua D'Alfonso -  Il dato complessivo che emerge indica come l'Italia sembra essere marginalmente utilizzata per le fasi di studio più innovative, la I e la II, mentre viene più coinvolta nelle fasi III".

L'approfondimento sui farmaci orfani interessa un totale di 18  molecole distribuite su 8 aree terapeutiche, con un ruolo predominante dei farmaci antineoplastici. Nel complesso gli studi interessano 15 patologie, come evidente dal grafico navigabile che trovate di seguito.

La "fotografia" effettuata nei primi giorni di ottobre 2019 mostra 123 studi clinici in attivazione, o aperti all'arruolamento, a livello mondiale. Analizzando la partecipazione dell'Italia vediamo che il paese è coinvolto in 19 di questi studi clinici.

 

Come precedentemente anticipato, nel grafico successivo si evidenzia come l'Italia venga coinvolta sopratutto in studi di fase III, mentre la sua partecipazione agli studi più innovativi, di fase I o II o di fase I-II o I-III, risulta migliorabile.

"Il miglioramento e l'ampliamento della partecipazione dei nostri centri alla ricerca clinica non rappresenta solo un'opportunità scientifica ma ha anche un reale impatto sui pazienti e sulla loro possibilità di accesso a cure innovative" commenta D'Alfonso. In effetti nel rapporto viene citato il numero complessivo di pazienti che sono coinvolti negli studi clinici analizzati: quasi 30.000. Il numero complessivo di quelli che interessano anche l'Italia si ferma invece a circa 4300.

Quello che emerge è quindi la fotografia di una situazione sostanzialmente positiva ma su cui si può, e si deve, intervenire affinché migliori la partecipazione del nostro paese alla ricerca clinica internazionale, sopratutto per le fasi più innovative.

Di seguito un contributo video che presenta i contenuti dell'intera giornata.

 

 

Il rapporto completo può essere consultato qui.