In due ospedali italiani e in altri 78 ospedali nel mondo è in corso uno studio clinico volto a valutare la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica del farmaco tofacitinib in pazienti pediatrici tra i 2 e i 17 anni con una diagnosi di artrite idiopatica giovanile (AIG).
L’artrite idiopatica giovanile è una malattia caratterizzata dall’infiammazione delle articolazioni (artrite) che persiste per almeno 6 settimane. Fa la sua comparsa prima dei 16 anni di età e la causa non è nota, per questo viene detta idiopatica. Si manifesta con gonfiore articolare che può determinare limitazione dei movimenti e dolore. Le articolazioni maggiormente coinvolte sono quelle di ginocchia, caviglie e polsi ma l’infiammazione può colpire tutte le articolazioni e anche alcune sedi extra-articolari come l’uvea, una struttura dell’occhio. Ha un andamento altalenante con fasi di acutizzazione dei sintomi e fasi di remissione.
Anche se la causa della patologia è sconosciuta, grazie a una maggior conoscenza dei meccanismi dell’infiammazione sono stati sviluppati diversi farmaci diretti contro le molecole che sono alla base dello sviluppo o del peggioramento dell’artrite.
Lo studio clinico di fase III “A Safety, Efficacy And Pharmacokinetics Study Of Tofacitinib In Pediatric Patients With sJIA” con codice identificativo NCT03000439 promosso da Pfizer ha lo scopo di valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di tofacitinib nei pazienti con l’AIG.
Tofacitinib è uno dei farmaci sviluppati e approvati per ridurre l’infiammazione in diverse malattie autoinfiammatorie come la colite ulcerosa e varie forme di artrite come l’artrite reumatoide e l’artrite psoriasica. Fa parte della categoria degli inibitori della chinasi Janus (JAK), una proteina implicata del processo dell’infiammazione. Andando a inibire l’azione di JAK, il tofacitinib riduce lo stato infiammatorio.
DISEGNO DELLO STUDIO e OBIETTIVI
Saranno coinvolti nella ricerca 100 pazienti in 80 centri clinici in tutto il mondo.
Lo studio vede una prima parte in open-label (in aperto) della durata di 40 settimane nella quale tutti i pazienti reclutati vengo trattati con il farmaco tofacitinib. Nella seconda parte, invece, lo studio è randomizzato in doppio cieco. Significa che i pazienti che risponderanno positivamente al tofacitinib nella prima parte saranno divisi casualmente in due gruppi. A ciascun gruppo verrà somministrato un trattamento diverso e fino alla fine dello studio né gli sperimentatori né i pazienti avranno le informazioni sul trattamento assegnato.
Un gruppo riceverà il farmaco tofacitinib per via orale 2 volte al giorno mentre all’altro gruppo sarà somministrato un placebo con le stesse modalità.
L’obiettivo primario della ricerca è quello di studiare il tempo che intercorre tra l’inizio della terapia e una nuova riacutizzazione della malattia.
Gli altri obiettivi sono quelli di valutare: la frequenza delle riacutizzazioni durante il periodo di studio (82 settimane), la presenza o assenza di febbre, la riduzione dei dosaggi di corticosteroidi necessari per il controllo dell’infiammazione, la qualità della vita.
Lo studio clinico si concluderà approssimativamente a marzo 2024.
CHI PUO’ PARTECIPARE
Per poter partecipare allo studio i pazienti devono avere diverse caratteristiche che vengono chiamate criteri di inclusione. Sono:
- avere un’età compresa tra 2 e 17 anni
- avere l’artrite idiopatica giovanile in fase attiva valutata con i criteri ILAR
- essere in trattamento con dosi di metotrexate inferiori o uguali a 25 mg alla settimana
- essere in trattamento con dosi stabili di prednisone per via orale inferiori a 1 mg/Kg al giorno fino a un massimo di 30 mg al giorno.
I criteri di esclusione, ossia quelli che non consentono di prendere parte allo studio, sono:
- essere stati trattati precedentemente con tofacitinib
- avere segni e/o sintomi di miocardite, endocardite, versamento pericardico o versamento pleurico associati a artrite idiopatia giovanile sistemica
- avere infezione in atto o aver avuto una grave infezione nei 3 mesi precedenti all’arruolamento nello studio clinico.
I CENTRI CLINICI
Gli ospedali italiani nei quali si svolge lo studio sono:
- Istituto Giannina Gaslini Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico — Genova
- presso la Clinica Pediatrica e Reumatologia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico — Milano
- presso il reparto di Pediatria a media intensità di cura
Per maggiori informazioni sugli obiettivi dello studio e i criteri di inclusione o esclusione e per valutare la possibilità di partecipazione alla sperimentazione, è necessario che il proprio medico di riferimento prenda visione della scheda dello studio clinico.