I problemi di pressione sono molto comuni e al giorno d’oggi sono uno dei principali rischi per la salute: uno studio clinico sta valutando un farmaco basato sulla tecnica dell’RNA interference
Nuove strategie terapeutiche per controllare l’ipertensione e le malattie cardiovascolari che ne derivano sono al centro dell’interesse della medicina: purtroppo, anche se sono diversi i farmaci oggi disponibili per controllare la pressione, una gestione efficace e sicura è ancora lontana. Un altro grande interesse degli ultimi anni sono le terapie a RNA: perché non unire le due cose? Di recente sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine i dati di uno studio clinico che sta valutando efficacia e sicurezza di un farmaco a base di RNA in grado di impedire l’espressione di una proteina fondamentale nel sistema di controlla della pressione del sangue.
Un meccanismo ormonale, chiamato sistema renina-angiotensina, è alla base della regolazione della pressione sanguigna e i farmaci più comuni agiscono inibendo alcune fasi di questo processo. L’efficacia di queste terapie è però limitata dal fatto che il sistema può ripristinare la produzione dell’angiotensina attraverso un meccanismo compensatorio. La terapia sperimentale ALN-AGT01 (chiamata anche zilebesiran) funziona grazie a una piccola molecola di RNA (small interfering RNA, siRNA), che agisce modulando negativamente l’espressione epatica dell’RNA messaggero (mRNA) dell’angiotensinogeno, una proteina chiave per il controllo della pressione.
Il trial clinico di Fase I, condotto in Regno Unito con protocollo randomizzato in doppio cieco con placebo, ha coinvolto 107 pazienti con diagnosi di ipertensione. I pazienti, sia quelli a cui è stato somministrato il farmaco che quelli che hanno avuto il placebo, sono stati monitorati per sei mesi. I risultati sono stati buoni e c’è effettivamente stata una riduzione nei valori della pressione sanguigna, ma i pazienti coinvolto sono in numero ridotto e il monitoraggio breve. Pur non essendoci state segnalazioni di effetti collaterali gravi, è necessario proseguire con lo studio per ottenere più informazioni. È già in fase di preparazione la sperimentazione clinica di Fase II, sia come monoterapia che in associazione ai trattamenti standard per questa situazione clinica.
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